Клиническое применение

Клиническое применение

Генной терапией в целом можно считать любое лечение, которое изменяет функции гена. Тем не менее, генная терапия часто рассматривается, в частности, как введение нормального гена в клетки человека, который испытывает недостаток таких нормальных генов из-за генетического нарушения. Нормальные гены можно создать с использованием ПЦР из нормальной ДНК, пожертвованной другим лицом. Поскольку большинство генетических нарушений являются рецессивными, как правило, вставляется доминирующий нормальный ген. В настоящее время такая терапия генной вставки, вероятно, наиболее эффективна для профилактики или лечения одногенных дефектов, таких как кистозный фиброз.

Вирусная трансфекция является одним из способов передачи ДНК в клетки-хозяева. Нормальная ДНК встраивается в вирус, который затем трансфектирует клетки хозяев, тем самым передавая ДНК в клеточное ядро. Некоторую озабоченность по поводу вставки с использованием вируса включает реакция на вирус, быстрая потеря (неспособность к размножению) новой нормальной ДНК и повреждение защиты от вируса антителами, вырабатываемыми против трансфицированного белка, который иммунная система признает в качестве чужого. Еще в одном способе переноса ДНК используются липосомы, которые поглощаются клетками-хозяевами и, тем самым, доставляют их ДНК в ядро клетки. Потенциальные проблемы с методами вставки липосом включают невозможность абсорбировать липосомы в клетки, быструю деградацию новой нормальной ДНК и быструю потерю интеграции ДНК.

Экспрессию генов можно изменить с помощью антисмысловых технологий, а не с помощью вставки нормальных генов, например препараты могут сочетаться с конкретными частями ДНК, предотвращая или уменьшая экспрессию генов. Антисмысловая технология в настоящее время испытывается для терапии рака, но все еще находится на экспериментальной стадии. Тем не менее, она кажется более многообещающей, чем терапия генной вставки, потому что успех вставки может быть выше и осложнений может быть меньше.

Другим подходом к терапии генной вставки является изменение экспрессии генов химическим путем (например, путем изменения метилирования ДНК). Такие методы были экспериментально опробованы при лечении рака. Химическая модификация может также повлиять на геномный импринтинг, хотя этот эффект неясен.

Экспериментально генная терапия также изучается в трансплантационной хирургии. Изменение генов пересаженных органов, чтобы сделать их более совместимыми с генами получателя, делает отклонение (и, таким образом, потребность в приеме иммунодепрессантов) менее вероятным. Тем не менее, этот процесс срабатывает очень редко.



Источник: www.msdmanuals.com


Добавить комментарий